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TERAPIA GÊNICA

Apresentação desenvolvida pelas graduandas em Ciências Farmacêuticas:Ana Carolina Macedo Lima,Ariane Mugnano Castelo Branco,Caroline Cardoso Mendes Souza,Clarisse Danielli Silva Albergaria,Jéssica Lucena de Oliveira,Larissa Ribeiro Braga Brito.

Disciplina: Genética Básica – Turma EProfessora: Zulmira Lacava

Brasília – DF,Julho de 2010.

“No momento que o mundo está ameaçadopelo ressurgimento de doenças infecciosas,que a vacina contra a AIDS permaneceimprovável, que o câncer mata cada vez mais,a esperança reside na medicina molecular. Elacomeça a cumprir suas promessas.”

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É o tratamento de doenças baseado natransferência de material genético.

Em sua forma mais simples, a terapia gênicaconsiste na inserção de genes funcionais emcélulas com genes defeituosos, para substituirou complementar esses genes causadores dedoenças.

Terapia Gênica

Introdução

As modernas técnicas da biotecnologia, emparticular a engenharia genética, têmapresentado novas possibilidades, como aterapia gênica.À medida que avançam os estudos naengenharia genética e nos mecanismos queestimulam o funcionamento do sistemaimunológico, melhores versões e usos daterapia gênica tendem a surgir.

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IntroduçãoA terapia gênica promete seruma área fértil de pesquisascientífica e clínica que poderárepresentar uma mudança deparadigma da medicina, comimportantes repercussõespara a sociedade.Ela é a esperança detratamento para um grandenúmero de doenças até hojeconsideradas incuráveis pormétodos convencionais.

Doenças hereditárias:Imunodeficiência(ADA);Fibrose Cística;Hemofilia;XerodermaPigmentosum.

Doenças adquiridas:Câncer;AIDS.

Doenças com protocolos envolvendoterapia gênica:

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Histórico

1944: Possibilidade detransferir informaçãogenética de umorganismo para outro(em bactérias).

Avery, McLeod eMcCarty

HistóricoAvery, McLeod e McCarty

Demonstração de que a molécula que continha asinformações hereditárias era o DNA.

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Décadas de 60 e 70

A idéia de transferir genes para curar doenças em humanostornou-se mais próxima da realidade.

Década de 80

Avanços na biologia molecular já permitiam que os geneshumanos fossem sequenciados e clonados.

Histórico

Histórico

14 de setembro de 1990:pesquisadores do National Institutesof Health, nos Estados Unidos,realizaram a primeira terapia gênicaautorizada em Ashanti DeSilva, de 4anos de idade, com ImunodeficiênciaCombinada Grave.

A terapia fortaleceu o sistemaimunológico de Ashanti; ela parou decontrair resfriados recorrentes e pôdevoltar a freqüentar a escola.Esse procedimento não a curou.

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A biologia da terapiagênica em humanos é

muito complexa e há aindamuitas técnicas que

precisam ser desenvolvidase doenças que precisam ser

entendidas de maneiramais completa antes que a

terapia gênica possa serusada apropriadamente.

Entretanto...

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Tipos de terapia gênica

Teoricamente é possível transformar tantocélulas somáticas quanto célulasgerminativas.

Terapia gênica somática;Ex vivo;In vivo.

Terapia gênica da linha germinal.

Estratégias da Terapia gênica

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Como funciona?Exemplo: Terapia gênica usando um retrovírus comovetor em células da medula óssea vermelha (M.O.V.).

Como funciona?

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MétodosUm gene normal pode ser inserido num local nãoespecífico no genoma para substituir um geneproblemático. Essa abordagem é a mais comum.

Um gene anômalo pode ser trocado por um gene normalpor meio da recombinação.

O gene anômalo pode ser reparado por meio de mutaçãoreversa seletiva, que devolve ao gene suas funçõesnormais.

A regulação (o grau em que um gene está ativo ouinativo) de um gene em particular pode ser alterada.

Vetores usados

Vetores virais :Retrovírus ;Lentivírus;Adenoassociados de vírus ;Adenovírus .

Vetores não virais:Lipossomos.

Métodos híbridos:Virossomos .

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Problemas com a terapia gênicaCurta duração

Difícil integração rápida de DNA terapêutico no genoma e anatureza de divisão rápida das células impede a terapia gênica atempo;Necessidade de várias rodadas de terapia.

Resposta imuneAgentes externos introduzidos levam a resposta imune;Aumento da resposta com a entrada de um reincidente.

Vetores viraisPaciente pode ter uma resposta tóxica, imunológica,inflamatória;Uma vez inserido, pode causar doenças.

Transtornos multigênicosDoença cardíaca, pressão arterial elevada, doença de Alzheimer,artrite e diabetes são difíceis de tratar, porque é necessáriointroduzir mais de um gene;Pode induzir um tumor se integrado a um gene supressor detumor.

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Perspectivas da terapia gênica

Escolha de método detransporte de genes combase nos seus objetivosterapêuticos.

Os sistemas detransferência gênicaideais do futurocombinarão as melhoresqualidades de vetoresdiferentes.

http://www.wellesley.edu/Biology/Courses/219/Gen_news/i3_Gene_Therapy.jpg

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http://www.ufv.br/dbg/trab2002/TERAPIAG/TRG001.htm

http://pt.wikipedia.org/wiki/Terapia_gen%C3%A9tica

http://cancer.battlingforhealth.com/tag/dna/pt/

http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S141381232002000100010&script=sci

http://www.colegiosaofrancisco.com.br/alfa/terapia-genetica/terapia-genetica-1.php

Referências Bibliográficas