O Caminho da Inovação Biofarmacêutica

Inovação Biofarmacêutica

1. Biotecnologia e biotecnologia farmacêutica

2. Investimento em I&D

3. O processo de I&D

4. O impacto da biotecnologia

5. Casos de sucesso

6. O futuro

1. Biotecnologia e Biotecnologia Farmacêutica

BiotecnologiaDefinição

Bio + Tecnologia

Bio: uso de processos biológicos

Tecnologia: resolver problemas ou fazer produtos úteis

Nova Biotecnologia: uso de processos celulares ou biomoleculares para resolver problemas ou desenvolver produtos úteis 

Processos celulares ou biomoleculares para fazer 

produtos capazes de diagnosticar, prevenir ou 

tratar doenças em humanos. 

BiotecnologiaDefinição

Diagnóstico:

• identificação de compostos associados a certas doenças;• diagnósticos genéticos.

Prevenção: 

• vacinas (virais e bacterianas); • vacinas de DNA.

Terapia: 

• proteínas e anticorpos; • terapia celular e terapia génica.

Biotecnologia FarmacêuticaAplicações

Inovação

Biotecnologia FarmacêuticaPalavra‐chave

Biotecnologia FarmacêuticaInovação na última década

Biotecnologia FarmacêuticaCriação de valor

2. Investimento em Investigação e Desenvolvimento

A Indústria Farmacêutica investe 5 vezes mais em I&D do que a média das restantes indústrias.

Investimento em I&DEvolução

O Investimento em I&D realizado pela Indústria Farmacêutica mais do que triplicou nos últimos 20 anos.

Investimento em I&DEvolução

Investimento em I&DEvolução do n.º de aprovações

3. O processo de Investigação e Desenvolvimento

DescobertaEnsaiospré‐

clínicos

Ensaiosclínicos

Comer‐cialização

O processo de I&DFases

Os investigadores identificam um alvo para o novo medicamento, como uma molécula que se pensa estar envolvida numa determinada doença. 

Numa segunda fase são avaliados milhares de compostos (produzidos por síntese química ou biotecnológica, ou avaliados em computador), identificando‐se, assim, centenas de candidatos. 

Embora a maior parte destes compostos nunca venha a ser aprovado para uso em doentes, cada um deles será avaliado e comparado com as terapias existentes, sendo ainda considerados outros factores como a produção em larga escala, entre outros. 

DescobertaEnsaiospré‐

clínicos

Ensaiosclínicos

Comer‐cializaçã

o

O processo de I&DFases

Os candidatos identificados na fase de descoberta são testados extensivamente por um período de 1 a 3 anos em laboratório e em modelos animais, por forma a avaliar a sua segurança e actividade biológica contra a doença.

Para além disto, têm que ser estabelecidos vários tipos de testes e ensaios:

• Testes químicos para avaliar a pureza e estabilidade;

• Testes de produção para determinar os processos que terão que estar envolvidos na produção em grande escala;

• Testes farmacêuticos e farmacológicos (incluindo toxicidade) para determinar a dosagem, embalagem e formulação (p.ex. comprimido, injectável, etc.).

DescobertaEnsaiospré‐

clínicos

Ensaiosclínicos

Comer‐cializaçã

o

O processo de I&DFases

Antes de ser permitido testar o fármaco em humanos, as autoridades regulamentares(EMA, FDA) revêm toda a informação relativa ao mesmo, de forma a assegurar aprotecção dos doentes, de riscos pouco razoáveis durante os ensaios.

A informação a fornecer a estas entidades deverá incluir resultados de toxicologia,ensaios em modelos animais, processo de produção e os planos para os ensaiosclínicos nos doentes.

DescobertaEnsaiospré‐

clínicos

Ensaiosclínicos

Comer‐cializaçã

o

O processo de I&DFases

Os ensaios clínicos dividem‐se normalmente em três fases, que podem demorar 

entre 2 e 10 anos e visam determinar a segurança e eficácia do fármaco

Fase I

Testa‐se a segurança, a possível dosagem e avalia‐se o mecanismo de acção.

(20 a 100 voluntários saudáveis)

Fase II

Testa‐se a eficácia do fármaco comparativamente a placebo, 

continua‐se a avaliar a segurança, procuram‐se efeitos secundários e determina‐se a 

dosagem e via de administração.

(100 a 500  voluntários com a doença que se pretende tratar)

Fase III

O fármaco é testado em grande escala para determinar a 

eficácia e identificar efeitos secundários.

(1000 a 5000  doentes)

O processo de I&DFases dos Ensaios Clínicos

Aprovação para comercialização (EMA, FDA)

As entidades regulamentares revêm os resultados dos ensaios clínicos e a documentação submetida pela empresa , decidindo após avaliação se os dados justificam ou não a aprovação do novo fármaco para uso humano. 

DescobertaEnsaiospré‐

clínicos

Ensaiosclínicos

Comer‐cialização

O processo de I&DFases

• Ciclo de descoberta de novos produtos muito extenso (pelo menos 10 anos)

• Elevado custo: 2,6 mil milhões USD

• Maior fatia dos custo de I&D refere‐se aos ensaios clínicos

• < 12% dos produtos que realizam ensaios clínicos de Fase I chegam de facto ao mercado

O processo de I&DDo laboratório ao Doente

Apenas 2 em cada 10 medicamentos aprovados geram receitas que excedem a média dos custos do seu desenvolvimento

Valor actual das vendas totais dos produtos introduzidos no mercado entre 1991 e 2009  

O processo de I&DSucesso comercial

4. O impacto da Biotecnologia

Impacto da BiotecnologiaDescoberta de novos produtos

Impacto da BiotecnologiaProdutos aprovados

Mais de 900 produtos biológicos em desenvolvimento em 2013

Impacto da BiotecnologiaProdutos em desenvolvimento

5. Casos de sucesso

Indústria FarmacêuticaCasos de Sucesso

Indústria FarmacêuticaCasos de Sucesso

Indústria FarmacêuticaCasos de Sucesso

6. O Futuro

Medicina personalizada

Indústria FarmacêuticaO Futuro

Novas estratégias terapêuticas

Indústria FarmacêuticaO Futuro

• Apenas 12% dos produtos que entram em ensaios clínicos chega ao mercado.

• Os custos de lançamento de um novo fármaco têm vindo a aumentar significativamente nas últimas décadas, de 138 milhões de dólares nos anos 70, até aos mais de 2,5 mil milhões de dólares actualmente. Dos fármacos aprovados, apenas 2 em 10 recuperam o investimento realizado em I&D.

• Em 2014 as empresas investiram cerca de 51 mil milhões de dólares em I&D biofarmacêutico. Actualmente existem mais de 300 produtos biotecnológicos em ensaios clínicos. 

• A indústria farmacêutica é a mais I&D intensiva, sendo que, em média, alocam 21% das vendas na descoberta de novos fármacos, percentagem que se encontra muito acima de qualquer outro sector da economia. 

Indústria FarmacêuticaFactos

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