Avaliação de Tecnologias em Saúde na Área da Genética Médica

Profa. Ida Vanessa D. Schwartz

Curso de Avaliação de Tecnologias em Saúde do PPGE/UFRGS

Aspectos Econômicos do

Tratamento de Doenças Raras

Doenças Raras: Definição

As doenças raras – também designadas como doenças órfãs – são aquelas que afetam um pequeno número de pessoas, por comparação com a população em geral. Ocorrem com pouca frequência ou raramente. Existem ainda variantes raras de doenças frequentes.

Doenças RarasSão doenças crônicas, graves e degenerativas e colocam, muitas vezes, a vida em risco;

Manifestam-se na idade adulta;

Apresentam uma grande diversidade de distúrbios e sintomas, que variam não só de doença para doença, mas também de doente para doente;

Têm associado um déficit de conhecimentos médicos e científicos;

São muitas vezes incapacitantes, comprometendo a qualidade de vida;

Muitas não têm tratamento específico, sendo que os cuidados incidem, sobretudo, na melhoria da qualidade e esperança de vida;

Implicam elevado sofrimento para o doente e para a sua família.

Doenças Raras

São conhecidas cerca de sete mil doenças raras, mas estima-se que existam mais e que afetem entre seis a oito por cento da população – entre 24 e 36 milhões de pessoas – na União Européia.

Esse número está em crescimento, uma vez que são reportadas, na literatura, em média, cinco novas doenças por semana.

Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças Raras

As doenças raras devem ter algum “tratamento” diferenciado no tocante à avaliação de tecnologias de saúde?

http://eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf

Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças Raras

Os métodos usuais de avaliação de tecnologias de saúde refletem as preferências da

sociedade para o tratamento de doenças raras sérias e/ou ameaçadoras da vida???

Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças Raras

É possível a realização de estudos de custo-efetividade para doenças raras?

http://eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf

http://eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf

Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças Raras

Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças Raras

A política de incorporação de novas tecnologias para doenças raras deve ser

pensada diferencialmente em países desenvolvidos e em desenvolvimento?

Bulletin WHO, September 2006

“…we propose the following….criteria for inclusion on a complementary WHO Orphan

Medicines Model List, i.e. designation as a “rare essential”: prevalence, no alternatives on EML,

effectiveness, safety, availability, diagnosis, expertise infrastructure…”

Bulletin WHO, September 2006

Aspectos Econômicos do Tratamento de Doenças Raras

Reindenberg, 2006

Reindenberg, 2006

Fonte: http://eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf(Wastfelt et al., 2006; Stolk et al., 2006)

Doenças Raras: Definições

Doenças Ultra-Raras

– <1000 pacientes ou <0,18 pacientes/10.000 habitantes ( < 1/50.000 ou <2 pacientes /100.000 habitantes)

ida.ez@terra.com.br

Doenças Raras

Orphan Drugs:• 30% para formas raras de cancer;• 50% para uso pediátrico;• 56% para doenças crônicas• 85-90% para doenças graves ou que

ameaçam a vida (Haffner, 2006)

ida.ez@terra.com.br

Número de drogas aprovadas pelo FDA para os principais tipos de doenças raras (1982-2006)

(Haffner, 2006)

Doenças Raras

• O processo de desenvolvimento das drogas pode ser acelerado pela legislação das drogas-

órfãs

Equidade no acesso ao tratamento

Doenças Raras

http://eprints.whiterose.ac.uk/948/1/claxtonk3.pdf

Por quê?

FDA:

– Fármacos considerados como provavelmente não-rentáveis durante o período de 7 anos após a sua aprovação.

Por quê?

Comunidade Européia:

– “Patients suffering from rare conditions should be entitled to the same quality of treatment as other patients”

Orphan Drug Act

• Assinado como lei nos EUA em 1983 (emenda ao Federal Food, Drug, and Cosmetic Act).

• População > 200.000: pesquisa clínica não é subsidiada.

Orphan Drug Act

• Subsídios para pesquisa clínica: somente para o período compreendido entre a obtenção do status de “droga-órfã” do status e a aprovação para comercialização.

• Exclusividade de comercialização: 7 anos após aprovação.

• Revisão mais rápida para aprovação (“fast track” ou “aprovação acelerada”).

Orphan Drug Act

10 tratamentos para doenças 282 tratamentos para doenças raras aprovados pelo FDA raras aprovados pelo FDA

1972 – 1982 1982 – 2006

Questão

Se existe uma política para incentivar o desenvolvimento de drogas-órfãs, não

deveria haver uma política para ampliar o acesso a estas drogas?

Diferenças na Regulação entre Países

Diferenças na Regulação entre Países

http://www.ppge.ufrgs.br/ats/disciplinas/1/vanekdom-2006.pdf

THE EFFECT OF NEW DRUGS ON MORTALITY FROM RARE DISEASES AND HIV

Before the Orphan Drug Act went into effect (between 1979 and 1984), mortality from rare diseases grew at the same rate as mortality from other diseases.

In contrast, during the next five years, mortality from rare diseases grew more slowly than mortality from other diseases. I estimate that one additional orphan drug approval in year t prevents 211 deaths in year t+1 and ultimately prevents 499 deaths, and that about 108 thousand deaths from rare diseases will ultimately be prevented by all of the 216 orphan drugs tha t have been approved since 1983.

Deaths are more closely related to the number of orphan product designations (which include experimental drugs) than they are to the number of approvals.

Frank R. Lichtenberg (2001), NBER

Frank R. Lichtenberg (2001), NBER

Frank R. Lichtenberg (2001), NBER

Frank R. Lichtenberg (2001), NBER

Frank R. Lichtenberg (2001), NBER

Limiar de custo-efetividade

UK: £20.000-30.00/ QALY (quality adjusted life-year)

Grata pela Atenção !

Profa. Ida Vanessa D. Schwartz

Curso de Avaliação de Tecnologias em

Saúde do PPGE/UFRGS

Avaliação de Tecnologias em Saúde na Área da Genética Médica

Profa. Ida Vanessa D. Schwartz

Curso de Avaliação de Tecnologias em Saúde do PPGE/UFRGS

Aspectos Econômicos do

Tratamento de Doenças Raras